Tác giả Steven Reinberg

Phóng viên HealthDay

WEDNESDAY, ngày 26 tháng 12 năm 2018 (Tin tức HealthDay) - Trong những phát hiện rất sơ bộ, một loại thuốc viêm khớp dạng thấp hiện có đã xuất hiện để chữa trị cho một phụ nữ trong tình trạng hiếm gặp nhưng có khả năng đe dọa đến tính mạng được gọi là sarcoidosis.

Sau 10 tháng sử dụng, tofacitinib (Xeljanz) đã xuất hiện để loại bỏ tất cả các triệu chứng cho người phụ nữ, những người đã thử nhiều phương pháp điều trị tiêu chuẩn nhưng không có kết quả.

Sarcoidosis là một bệnh viêm ảnh hưởng đến nhiều cơ quan. Trong khi một số bệnh nhân hồi phục mà không cần điều trị, những người khác bị tổn thương phổi, tim, hạch bạch huyết, da và các cơ quan khác. Trên da, nó có thể gây ra các tổn thương biến dạng.

Bệnh "làm thay đổi hệ thống miễn dịch, từ đó dẫn đến tình trạng viêm trong cơ thể tăng lên", bác sĩ Anup Singh, bác sĩ phổi tại Bệnh viện Lenox Hill ở thành phố New York giải thích.

"Tình trạng viêm gia tăng này có thể gây ra các triệu chứng không đặc hiệu như ho, giảm cân, phát ban, đau khớp và sưng, đánh trống ngực, khó thở, đau đầu hoặc mất thị lực", Singh, người không tham gia vào nghiên cứu mới cho biết.

Nghiên cứu mới được dẫn dắt bởi Tiến sĩ Nkiruka Emeagwali, một thành viên lâm sàng tại Trường Y Yale. Cô cho biết các phương pháp điều trị hiện tại cho bệnh sarcoid bao gồm steroid hoặc thuốc chống viêm được gọi là methotrexate. Tuy nhiên, cả hai đều không hiệu quả đáng tin cậy và cả hai đều có thể gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng, các nhà nghiên cứu lưu ý.

Nhóm Yale nghi ngờ - dựa trên dữ liệu từ các thử nghiệm trước đó - rằng thuốc trị viêm khớp dạng thấp Xeljanz có thể giúp ích. Nó thuộc về một nhóm thuốc gọi là chất ức chế JAK, bởi vì thuốc hoạt động trên một con đường sinh hóa cụ thể được gọi là Jak-STAT.

Các nhà nghiên cứu đã sử dụng nhóm thuốc này để điều trị thành công các bệnh da mãn tính khác như bạch biến, rụng tóc và bệnh chàm.

Trong nghiên cứu mới, một phụ nữ 48 tuổi bị bệnh sarcoidosis đã dùng Xeljanz hai lần một ngày trong vài tháng. Trong thời gian đó, các tổn thương trên da của cô gần như biến mất, nhóm Yale đã báo cáo trong số ra ngày 27 tháng 12 của Tạp chí Y học New England.

"Trong quá trình điều trị, không chỉ bệnh ngoài da của cô ấy biến mất mà còn không có sự kích hoạt của con đường", nhà nghiên cứu, bác sĩ Nkiruka Emeagwali, một bác sĩ lâm sàng tại trường Y Yale, cho biết trong một bản tin mới của Yale.

Ngoài ra, các nhà nghiên cứu đã xem xét dữ liệu di truyền từ một bệnh nhân khác trước và trong khi điều trị, điều này chứng minh rằng con đường Jak-STAT có liên quan.

Tiếp tục

"Chúng tôi dự định đánh giá sự kích hoạt của con đường Jak-STAT trong dịch phổi và máu của hơn 200 bệnh nhân bị sarcoidosis phổi và multiorgan," cô nói.

Những phát hiện đang được thử nghiệm thêm trong một thử nghiệm lâm sàng. Nếu được xác nhận, họ có thể đại diện cho một bước đột phá cho bệnh nhân sarcoidosis, các nhà nghiên cứu cho biết.

Tiến sĩ Brett King, phó giáo sư da liễu tại Yale, cho biết: "Một căn bệnh khủng khiếp thường xuyên, cho đến nay không có liệu pháp hiệu quả đáng tin cậy, giờ đây có thể được nhắm mục tiêu với các chất ức chế Jak". "Chúng tôi có một loại thuốc tương đối an toàn mà hoạt động."

Singh lưu ý rằng bệnh nhân đã dùng hết nhiều con đường để điều trị.

Cô "đã được điều trị bằng nhiều loại thuốc chống viêm bao gồm steroid đường uống và methotrexate trong tám năm - mà không có bất kỳ cải thiện triệu chứng nào", ông nói.

Thành công của cô trong việc loại bỏ các triệu chứng sarcoidosis trong khi dùng Xeljanz "cho thấy rằng có một con đường khác của hệ thống miễn dịch của chúng tôi cũng liên quan đến tình trạng viêm gặp ở bệnh nhân mắc sarcoidosis", Singh nói.

Nhưng ông nhấn mạnh rằng nghiên cứu nhiều hơn là rất quan trọng trước khi thuốc trở thành điều trị đầu tay.

"Báo cáo trường hợp này đã cho chúng tôi hy vọng về một phương pháp điều trị mới hơn dưới dạng tofacitinib," Singh nói, nhưng thuốc "sẽ vẫn là một lựa chọn điều tra, cho đến khi có kết quả của các nghiên cứu trong tương lai."